2025年9月22日欧盟批准Vorasidenib(沃拉西地尼、Voranigo)用于治疗IDH1/2突变的2级胶质瘤
据“OncLive”报道，2025年9月22日，沃拉西地尼(Vorasidenib，商品名Voranigo)获欧盟委员会批准，用于治疗IDH1/2突变的2级胶质瘤，适用人群为12岁及以上成人与青少年患者，且需同时满足以下条件：体重至少40公斤，确诊为非增强性2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤、携带IDH1R132或IDH2R172突变，仅接受过手术干预，且无需立即进行放疗或化疗。
此前，这类IDH突变型2级胶质瘤患者已等待新治疗方案超二十年。作为首个获欧洲药品管理局(EMA)批准、专门针对2级胶质瘤中突变型IDH酶的疗法，沃拉西地尼不仅是该领域的里程碑突破，更标志着这类肿瘤的治疗模式迎来期待已久的重大转变，具有里程碑氏的重要意义!
▲截图源自“OncLive”
展开剩余88%27.7个月vs11.1个月!沃拉西地尼让2级IDH突变胶质瘤PFS翻倍,风险降低61%
胶质瘤是成人最常见的恶性原发性脑肿瘤，其中IDH(异柠檬酸脱氢酶)突变型2级胶质瘤可导致严重残疾与过早死亡。沃拉西地尼(Vorasidenib)是一款口服脑渗透性抑制剂，能特异性抑制突变型IDH1与IDH2酶，此前已在IDH突变型胶质瘤中显示出初步疗效。
沃拉西地尼本次获批主要基于一项3期INDIGO试验(NCT04164901)的振奋数据，该数据同步发表于《新英格兰医学杂志》。该研究共纳入331例残留或复发性2级IDH突变型胶质瘤患者，这些患者除手术外未接受过其他治疗，按方案随机分配至沃拉西地尼组(168例)或安慰剂组(163例)。研究中位随访14.0个月(四分位距IQR：10.1-17.9)，随访至14.2个月时，仍有226例患者(68.3%)持续接受对应治疗。
结果显示：沃拉西地尼(Vorasidenib)组的中位无进展生存期(PFS)达27.7个月(95%CI：17.0-无法估计)，显著优于安慰剂组的11.1个月(95%CI：11.0-13.7);两组疾病进展或死亡风险比(HR)为0.39(95%CI：0.27-0.56，P<0.001)。此外，沃拉西地尼组中位影像学无进展生存期(从随机化至盲法独立审核确认的首次疾病进展或死亡)同样为27.7个月(95%CI：17.0-未估计)，安慰剂组为11.1个月(95%CI：11.0-13.7)，风险比与主要终点一致(HR=0.39，95%CI：0.27-0.56，P<0.001)(详见下图)。
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综上，对于2级IDH突变型胶质瘤患者，沃拉西地尼不仅显著延长了无进展生存期，还有效延迟了后续治疗干预的时间，为该类患者提供了更优的治疗选择。
手术切不干净还复发?三大新疗法改写致命脑瘤生存结局,从1天消瘤、到3年稳定无复发
胶质母细胞瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤，极具侵袭性——因生长快速、部位特殊，肿瘤易扩散至周围脑组织，几乎无法通过手术完全切除;即便手术看似根除，也极易复发，治疗难度极大。据统计，95%的患者确诊后五年内死亡，复发患者的生存期通常仅6~8个月。因此，临床对新治疗方法的需求极为迫切。值得欣慰的是，近年来脑瘤治疗已取得突破性进展：除上文提及的新获批药物沃拉西地尼外，还有多款新型疗法瞄准脑瘤，具体包括但不限于以下几类：
硼中子俘获疗法:精准爆破复发性胶质母细胞瘤,一例患者稳定控瘤三年
硼中子俘获疗法(BNCT)是针对脑和头颈部恶性肿瘤的创新粒子治疗技术，其核心原理是：稳定硼同位素(¹⁰B)与低能热中子发生反应，生成阿尔法粒子与锂粒子(⁷Li³⁺)两束重粒子——这两种粒子的射程仅约10微米(相当于单个细胞直径)，能让辐射效应精准局限于硼化合物富集的区域，从理论上大幅降低对正常组织的损伤，实现细胞级“定点爆破”肿瘤的效果。临床数据已证实，BNCT可在保护正常细胞的同时靶向摧毁肿瘤，显著延长胶质母细胞瘤(GBM)等难治性癌症患者的生存期，并提升治疗安全性。
《神经肿瘤学进展》曾报道一项“硼中子俘获疗法治疗复发性胶质母细胞瘤的Ⅱ期临床试验”，其中63岁女性患者的案例极具代表性：该患者确诊左颞叶胶质母细胞瘤后，先接受手术、放疗联合替莫唑胺(TMZ)的标准治疗，但14个月后肿瘤复发，遂入组接受BNCT治疗。
结果显示：治疗1年后，患者肿瘤得到有效控制;期间虽因放射损伤出现脑肿胀，但经贝伐单抗(BEV)干预后水肿趋于稳定。截至随访3年时，患者神经系统状态持续稳定，生活质量显著改善(详见下图)。
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好消息是，日本的硼中子俘获疗法近期已启动临床，主要针对难以完全切除的恶性肿瘤患者。想寻求硼中子俘获疗法帮助的病友，可联系医学部，进行初步评估，或了解详细的入排标准。
CARv3-TEAM-E细胞输注一天,肿瘤迅速消退,复发胶质母细胞瘤患者绝境逢生
全球知名医学期刊《新英格兰医学杂志》曾报道一则惊艳案例(NCT05660369)：一位复发性胶质母细胞瘤患者，在接受CARv3-TEAM-ET细胞治疗后，肿瘤出现迅速且显著的消退。
该患者最初因头痛、意识混乱就诊，影像学检查发现左岛叶存在强化肿块;接受开颅手术后，确诊为胶质母细胞瘤(肿瘤EGFRvIII阳性)。在完成放疗联合替莫唑胺化疗的标准治疗后，疾病复发，确诊为EGFRvIII阳性复发性胶质母细胞瘤，遂入组接受CARv3-TEAM-ET细胞输注。这是一种经基因工程改造的嵌合抗原受体T细胞，可通过分泌T细胞衔接抗体分子(TEAM)，靶向野生型EGFR蛋白及肿瘤特异性抗原表皮生长因子受体变体III(EGFRvIII)。
结果显示：输注前6天(第-6天)的间隔期MRI扫描，仍可见肿瘤活跃进展;而第一次输注CARv3-TEAM-ET细胞1天后，MRI即显示肿瘤迅速消退(详见下图)，且这种放射学改善在随后2周的MRI复查中得到进一步证实。
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电场疗法暴击胶质母细胞瘤,7个月显著改善病情
肿瘤电场疗法(TTFields)是一种便携无创的局部物理治疗手段：患者只需在皮肤表面粘贴特殊绝缘电极贴片，即可产生穿透组织的低强度中频电场;该电场通过干扰癌细胞内类似“马达”的关键构件，从根源上阻断癌细胞的转移与扩散。其最大优势是支持居家操作，患者无需频繁往返医院，能在不影响日常生活的前提下完成治疗。
《临床肿瘤护理杂志(CJON)》曾记录一则经典病例：一名28岁男性因癫痫发作、意识恢复迟缓就医，MRI检查显示右侧颞叶与顶叶交界处存在病变。经高剂量类固醇联合左乙拉西坦(Keppra®)稳定病情后，患者接受开颅肿瘤切除术，术后病理确诊为胶质母细胞瘤。
术后，患者先完成放疗联合替莫唑胺化疗的初始治疗，间隔1个月后，继续接受为期1年的替莫唑胺(TMZ)辅助化疗。6年后，患者因右手间歇性颤抖复查，MRI显示原肿瘤区域出现2.2cm×1.5cm大小的强化病灶;二次手术后病理证实为复发性胶质母细胞瘤，且伴随放射后改变。
神经肿瘤科团队对多种方案(含临床试验选项)评估后，患者最终选择肿瘤电场疗法(TTFields)。令人振奋的是，经过7个月治疗，患者恢复状况良好。下图展示了该患者在电场疗法治疗前后的MRI对比。
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小编寄语
几年前，脑瘤术后和化疗后的临床标准做法就是被动的“观察和等待”，等着癌症复发，等着癌细胞在体内肆虐到兵强马壮的时候，我们再仓皇的应对，但通常为时已晚。
而近年来，随着医学对于预防癌症复发的重视，让我们变得更加主动，以上专门针对脑瘤患者的维持疗法可以帮助患者大大延长潜在复发时间。想了解脑瘤治疗更多抗癌新药/新技术的患者，可将治疗经历、近期病理检查结果等，提交至医学部，进行初步评估。
参考资料
[1]Mellinghoff I K,et al.Vorasidenib in IDH1-or IDH2-mutant low-grade glioma[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(7): 589-601.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194
[2]Kawabata S,et al.Accelerator-based BNCT for patients with recurrent glioblastoma: a multicenter phase II study. Neurooncol Adv. 2021 May 20;3(1):vdab067.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8209606/
[3]Choi B D,et al.Intraventricular CARv3-TEAM-E T cells in recurrent glioblastoma[J]. New England Journal of Medicine, 2024, 390(14): 1290-1298.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2314390
[4]https://www.onclive.com/view/vorasidenib-nets-european-approval-in-idh1-2-mutated-grade-2-glioma
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